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BioMarin公司A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec3期临床试验达到临床终点
http://dengxiaojin.com.cn  2020-09-08 16:41:57  
近日,BioMarin公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,该公司开发的治疗A型血友病的基因疗法valoctocogene roxaparvovec,在3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中达到预先设定的凝血因子VIII水平临床终点。 关于valoctogogene roxaparvovec   BioMarin公司开发的valoctogogene roxaparvovec是一种使用AAV5载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,就可以获得表达凝血因子VIII的基因,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。 该疗法已经获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定。   这项名为GENEr8-1的3期临床试验的中期数据表明,在接受治疗23-26周之后,在16名接受剂量为6e13 vg/kg的valoctogogene roxaparvovec的患者中,使用显色底物(chromogenic substrate)检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/),总计8位患者的凝血因子VIII水平达到40 IU/dL。凝血因子VIII水平达到5 IU/dL是划分中度和重度A型血友病的标准。   这16名接受治疗的患者截至到4月30日,平均年出血率(ABR)为1.5,与接受标准预防疗法的患者相比,降低了85%。同时,患者的年度凝血因子VIII用量减少84%,在接受治疗后5-26周之间,患者的年度凝血因子VIII用量减少94%。   BioMarin同时还发布了这一疗法治疗A型血友病患者的长期随访结果。试验结果表明,在接受剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗后第三年,患者的平均ABR为0.7,中位ABR为0。同时,患者年度凝血因子VIII用量在第三年与对照组相比减少了96%。 这一试验结果显示,valoctogogene roxaparvovec能够为严重A型血友病患者的生活带来长期的改变。
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